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目的比较预防性脑照射与替莫唑胺预防小细胞肺癌放、化疗后脑转移的疗效。方法收集2008年1月-2014年12月本院初治放化疗后达到缓解(CR或PR)的小细胞肺癌患者52例,分为预防性脑照射(prophylactic cranial irradiation,PCI)组(n=26)、替莫唑胺(temozolomide,TMZ)组(n=26)。PCI组在放化疗结束后接受25 Gy/10 F全脑预防性照射治疗,TMZ组在放化疗结束后接受TMZ单药口服维持治疗(第1~5天/28 d)。分析两组1年脑转移发生率、颅内无进展生存时间、无进展生存期、总生存期、1年生存率及不良反应的发生情况。结果 PCI组与替莫唑胺组的1年脑转移发生率差异无统计学意义(19.23%vs 30.77%,P>0.05);两组中位颅内无进展生存期差异无统计学意义(16个月vs 15个月,P>0.05);两组中位总生存期差异无统计学意义(25个月vs 18个月,P>0.05)。PCI组不良反应主要为头晕、恶心等急性不良反应和远期神经系统不良反应;TMZ组的不良反应主要是血液及胃肠道反应,多为轻、中度。结论 TMZ单药口服预防小细胞肺癌脑转移安全可行。在延长患者总生存方面稍劣于PCI,但差异无统计学意义。