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目的:探讨肾病综合征患儿应用他克莫司血药浓度监测情况及临床效果,为临床合理用药提供参考依据.方法:回顾性汇总本院2018年1月～2020年7月收治并应用他克莫司的原发性肾病综合征患儿52例作为研究对象.记录年龄、性别、体重、他克莫司服药剂量和药物调整情况、血药浓度,以及应用他克莫司治疗前及治疗后4和8周的24 h尿蛋白定量、血生化指标,统计相关指标.结果:男性和女性患儿他克莫司血药浓度分别为(4.95±5.1)和(7.05±3.4)μg/L(P>0.05);幼儿期、学龄前期、学龄期和青春期他克莫司的血药浓度分别为(7.50±3.15)、(5.52±2.64)、(5.76±3.60)和(7.98±3.99)μg/L(P>0.05);幼儿期和青春期儿童给药剂量分别为(0.068±0.02)和(0.032±0.01)mg/kg(P<0.05).52例患儿经激素联合他克莫司治疗8周,血液及尿液生化指标均改善.其中治疗后4和8周,24 h尿蛋白定量、总胆固醇水平低于治疗前,血清白蛋白水平高于治疗前,具有统计学差异(P<0.05);治疗后8周,24 h尿蛋白定量、总胆固醇水平低于治疗后4周,血清白蛋白水平高于治疗后4周,具有统计学差异(P<0.05).结论:与幼儿期相比,青春期儿童给药剂量减少,不同性别和年龄组间他克莫司的血药浓度无统计学差异.他克莫司治疗儿童肾病综合征的临床疗效良好,但肾病综合征患儿血药浓度个体差异较大,在临床应用过程中需注意监测血药浓度,并根据血药浓度及临床疗效调整治疗方案.