目的:探讨骨髓间充质干细胞(Bone marrow mesenchymal stem cells,BMSCs)治疗对肝豆状核变性肝纤维化患者肝功能及其血清学指标的影响。方法:将60例确诊肝豆状核变性肝纤维化患者随机分为:青霉胺组、BMSCs组和BMSCs+青霉胺组。无菌条件下进行骨髓干细胞采集、分离、鉴定。青霉胺组:口服青霉胺(每日40 mg/kg),12周;BMSCs组:将骨髓间充质干细胞液2 ml+生理盐水100 ml经外周静脉移入人体,10 d 1次,3次为一个疗程;BMSCs+青霉胺组:青霉胺(40 mg/kg)口服,12周,同时经外周静脉输入BMSCs,方法同上。分别于治疗0、4、8、12周检测血总胆红素(total bilirubin,TBIL)、丙氨酸氨基转移酶(Alanine aminotransferase,ALT)、白蛋白(Albumin,ALB)、胆碱酯酶活力(Cholinesterase,CHE)、血小板衍生生长因子-BB(Platelet-derived growth factor-BB,PDGF-BB)、转化生长因子β1(Transforming growth factor-β1,TGF-β1)、白介素-6(Interleukin-6,IL-6)、肿瘤坏死因子α(Tumor necrosis factorα,TNF-α)的含量,并做组间比较,分别于治疗前后做肝组织病理活检。结果:BMSCs+青霉胺组肝组织活检肝纤维化整体改善较其他两组明显;各组TBIL、ALT、ALB、CHE、PDGF-BB、TGF-β1、IL-6和TNF-α均持续降低,但BMSCs+青霉胺组中肝功能改善和细胞因子的降低比其他组更明显,差异具有统计学意义(P<0.05)。结论:BMSCs联合青霉胺治疗对肝豆状核变性合并肝纤维化肝功能有明显改善。