ATP7B基因重组腺病毒载体对肝豆状核变性患者肝细胞的影响

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目的研究腺病毒介导的ATP7B基因转染肝豆状核变性(Wilson)患者的肝细胞后,ATP7B在肝细胞内的表达及生物学活性。方法 ATP7B基因重组腺病毒载体转染体外培养的Wilson患者肝细胞,观测绿色荧光在肝细胞内的表达,以细胞免疫化学技术和ELISA等方法检测ATP7B蛋白在细胞内、外的表达情况。结果经转染后肝细胞能成功合成ATP7B蛋白,其表达量在转染后的3~5 d达到高峰,14 d后表达显著下降。结论携带ATP7B目的基因的重组腺病毒载体经转染后能在Wilson病离体肝细胞中成功表达。
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