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以含有单个错配碱基的RNA/DNA嵌合寡核苷酸为载体，通过含RNA残基链与靶DNA序列的同源配对反应，启动靶细胞内源的错配修复机制，可在特定位点引入或修正单个核苷酸突变，并使修复后的基因表达仍处于原基因调控元件之下。该方法克服了同源重组打靶在哺乳动物细胞的低效问题，为单核苷酸突变所致遗传病或肿瘤的基因治疗提供了新的途径。
用RNA/DNA嵌合寡核苷酸进行单碱基突变修正
【摘 要】
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以含有单个错配碱基的RNA/DNA嵌合寡核苷酸为载体，通过含RNA残基链与靶DNA序列的同源配对反应，启动靶细胞内源的错配修复机制，可在特定位点引入或修正单个核苷酸突变，并使修复后的基因表达仍处于原基因调控元件之下。该方法克服了同源重组打靶在哺乳动物细胞的低效问题，为单核苷酸突变所致遗传病或肿瘤的基因治疗提供了新的途径。
【机 构】
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北京医科大学第三临床医学院（北京 100083）,北京医科大学细胞生物教研室（北京 100083）
【出 处】
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国际遗传学杂志
【发表日期】
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1999年22期
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