原发性肝癌是我国高发常见的恶性肿瘤,起病隐袭,早诊困难,确诊时大多数已达局部晚期或远处转移,治疗棘手,预后很差;常规化疗药物的作用有限,没有证据显示有明显的生存获益。已知肝癌的发病机制十分复杂,其发生、发展和转移与多种基因突变、细胞信号传导通路和新生血管增生异常密切相关,其中存在着多个关键性环节,正是采用分子靶向治疗的理论基础和潜在的靶点。近年来,应用分子靶向药物治疗肝癌的研究逐渐受到重视,正在成为新的热点,而多靶点、多激酶抑制剂索拉非尼(多吉美)作为代表性药物,已经取得突破性成果,能够有效地延长晚期患者的生存时间,开创了肝癌靶向治疗的新时代。为了尽快地熟悉了解有关动态,本文全面而系统地综述了索拉非尼治疗肝癌的实验研究、临床上单药和联合治疗研究的新进展,并讨论展望了未来的发展方向。