【摘 要】
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核酸药物是一种可在基因水平上发挥作用的核苷酸类药物，在癌症、病毒感染等疾病治疗中具有很大的潜力。传统治疗的效果通常是短暂的，因为其目标是蛋白质而不是潜在的基因。相比之下，核酸疗法通过基因抑制、添加、替换或编辑可以达到长期的疗效。目前应用较多的核酸药物主要包括DNA药物、m RNA药物以及siRNA药物等。本文综述核酸药物的工作原理以及核酸药物在目前所面临的挑战及解决办法等。
【机 构】
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中山大学孙逸仙纪念医院基础医学与转化中心
【基金项目】
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国家自然科学基金（编号：82173392,81874226）； 广东省科技厅科技创新战略专项基金（国际合作领域）（编号：2018A050506033）； 广州市科技计划资助（编号：201902020015）；
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核酸药物是一种可在基因水平上发挥作用的核苷酸类药物，在癌症、病毒感染等疾病治疗中具有很大的潜力。传统治疗的效果通常是短暂的，因为其目标是蛋白质而不是潜在的基因。相比之下，核酸疗法通过基因抑制、添加、替换或编辑可以达到长期的疗效。目前应用较多的核酸药物主要包括DNA药物、m RNA药物以及siRNA药物等。本文综述核酸药物的工作原理以及核酸药物在目前所面临的挑战及解决办法等。
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