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目的 对伊马替尼治疗慢性粒细胞白血病(CML)的疗效及安全性进行分析,并初步探讨影响CML患者生存的因素.方法 135例CML患者应用伊马替尼治疗,监测其血常规、染色体核型、bcr-abl p210转录本表达及不良反应.结果 中位随访20(3～67)个月.慢性期患者累积获得的完全血液学缓解(CHR)率为97.9%,主要细胞遗传学缓解(MCyR)率为78.3%,完全细胞遗传学缓解(CCyR)率为72.2%,完全分子学缓解(CMoR)率为35.1%,均显著高于加速期及急变期(P＜0.001).慢性期低危组与高危组之间CCyR率有差异(P=0.048).慢性期患者1、3和5年总生存(OS)率分别为:(97.8±1.5)%、(95.2±2.4)%、(91.9±3.2)%,疾病无进展生存(PFS)率分别为(92.6±2.7)%、(85.5±3.7)%、(81.3±4.3)%;加速期患者6个月、1、2年OS率分别为:(93.8±6.1)%、(72.5±11.8)%、(64.5±12.9)%,PFS率分别为:(92.3±7.4)%、(64.5±14.7)%、(53.7±15.7)%;急变期患者6、12、19个月OS率分别为:(86.4±7.3)%、(45.4±11.4)%、(19.4±9.8)%,PFS率分别为:(70.1±12.6)%、(37.6±15.6)%、(18.8±15.4)%.慢性期达到CMoR、CCyR的患者与仅达CHR者PFS及OS比较差异均有统计学意义(P≤0.001);多因素分析显示:耐药是影响慢性期患者PFS(P=0.000,RR=46.744)及OS(P=0.007,RR=20.270)的因素.伊马替尼口服非血液学毒性较轻,患者多可耐受;血液学毒性是减量或停药的主要原因.结论 伊马替尼治疗CML慢性期疗效显著优于加速期及急变期;慢性期患者达到CCyR甚至CMoR是获得长期生存的关键,伊马替尼耐药是伊马替尼治疗CML面临的主要问题.