探讨转移性非透明细胞肾细胞癌(non–clear cell renal cell carcinoma，nccRCC)患者应用靶向药物治疗的效果和不良反应。
方法回顾性分析2006年12月至2014年5月373例接受靶向药物治疗的转移性肾癌患者的临床资料。透明细胞癌(clear cell renal cell carcinoma，ccRCC)组317例，男233例，女84例。中位年龄59岁。Fuhrman分级：Ⅰ级6例、Ⅱ级58例、Ⅲ级102例、Ⅳ级82例、未分级69例。美国东部肿瘤协作组体力状况评分：0分260例、1分50例、2分7例。既往行细胞因子治疗86例，未行231例。nccRCC组56例，男45例，女11例。中位年龄51岁。其中转移性乳头状肾细胞癌29例，其他病理类型27例。Fuhrman分级：Ⅰ级2例、Ⅱ级5例、Ⅲ级8例、Ⅳ级8例、未分级33例。美国东部肿瘤协作组体力状况评分：0分52例、1分4例。既往行细胞因子治疗17例，未行39例。靶向药物采用索拉非尼(400 mg，2次/d，连续服药)或舒尼替尼(50 mg/d，连续服药4周，停药2周方案)。采用Kaplan–Meier分析绘制生存曲线，Log–rank检验分析两组患者生存曲线的差异。观察两组治疗后的不良反应发生情况。
结果本组373例均接受≥1个周期的靶向药物治疗。随访2.7～79.9个月，中位随访时间34.3个月。ccRCC组中位随访时间为36.6个月，nccRCC组为18.5个月。ccRCC组1、2、3年生存率分别为90.2%、47.9%、24.6%, nccRCC组1年生存率为60.7%，仅1例总生存时间>2年，两组比较差异有统计学意义(P<0.05)。nccRCC组中29例转移性乳头状肾细胞癌患者的中位随访时间为18.1个月，1年生存率为51.7%，总体预后明显低于ccRCC患者。两组的常见不良反应均为乏力、手足综合征、腹泻、恶心、皮疹、高血压等，发生率差异无统计学意义(P>0.05)。
结论转移性nccRCC患者靶向药物治疗具有一定的疗效，但预后差于ccRCC患者。不良反应多可耐受。