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小分子RNA，一种短片段的非编码RNA（ncRNA），它的发现和在哺乳动物细胞中成功应用是转录组学和功能基因组学的一个重大发现和突破，为新一代的基因药物的设计和药靶的鉴定提供了全新的概念、构思和技术途径。可以讲，小RNA在生物体中的作用就相当于建筑工程中钢筋混凝土的作用，而蛋白质就像一块块青砖。