核酶作为基因治疗的应用与前景

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生物体内除了蛋白酶外,还有一种具有催化功能的核糖核酸分子——核酶。核酶的发现最早可起源于对四膜虫及一些植物病毒、类病毒等的观察。它们的核酸分子都具有自我剪接的功能。这些自我剪接反应都是可逆的,具有酶催化反应的性质。以后根据对这些天然核酶结构的研究,人工合成的核酶可以序列特异性地切割靶RNA,抑制基因表达,特别是抑制某些有害基因的表达。
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