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基于腺相关病毒(AAV)独特的生物学特性,重组腺相关病毒载体(rAAV)是目前最具希望的基因治疗载体之一。在一些目的基因需长期、稳定表达的疾病的基因治疗中,愈来愈受到青睐。本文就AAV的基因结构和生物学特性、rAAV载体、载体改造及在血友病A基因治疗中的应用作一综述。
重组腺相关病毒载体与血友病A基因治疗
【摘 要】
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基于腺相关病毒(AAV)独特的生物学特性,重组腺相关病毒载体(rAAV)是目前最具希望的基因治疗载体之一。在一些目的基因需长期、稳定表达的疾病的基因治疗中,愈来愈受到青睐。
【机 构】
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上海第二医科大学附属瑞金医院上海血液学研究所,上海第二医科大学附属瑞金医院上海血液学研究所 200025,200025
【出 处】
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国外医学.输血及血液学分册
【发表日期】
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2003年01期
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