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目的:评价他克莫司(FK506)联合激素治疗特发性膜性肾病(IMN)的疗效,并分析血清抗M型磷脂酶A2受体(PLA2R)抗体对治疗的反应。方法:61例成人IMN患者,按照其选择不同免疫抑制剂的意愿分为FK506联合激素组(FK506组,n=24)和环磷酰胺联合激素组(CTX组,n=37),分析2组患者治疗第4、8、12和24周时的缓解率。应用ELISA法检测2组患者治疗前后血清抗PLA2R抗体,比较治疗前后抗体的变化及FK506组中抗体阳性与阴性患者治疗缓解率的差异。结果:治疗24周时FK506组和CTX组患者总缓解率分别为91.7%和64.9%,FK506组患者治疗缓解率明显高于CTX组(P<0.05);FK506组患者治疗8、12和24周时总缓解率及治疗12和24周时部分缓解率高于CTX组(P<0.05)。治疗前FK506组和CTX组患者抗PLA2R抗体阳性率分别为75.0%和70.3%,治疗24周后2组患者抗PLA2R抗体的转阴率分别为61.1%和57.7%,但2组间比较差异均无统计学意义(P>0.05)。治疗24周后,FK506组中基线抗PLA2R抗体阳性和阴性患者的总缓解率分别为88.9%和100.0%,两者之间比较差异无统计学意义(P>0.05)。2组患者除激素特征性不良反应外,FK506组无高血糖、肾间质损害、肝损害和神经毒性等不良反应出现;CTX组出现轻度肝损害和胃肠道症状。结论:FK506联合激素治疗IMN的缓解率高于CTX联合激素治疗,且起效快、安全性较好。血清抗PLA2R抗体可随治疗后缓解转阴,但FK506和CTX组间抗体转阴率比较无明显差异,且FK506联合激素治疗IMN患者的缓解率与基线抗PLA2R抗体无关联。