CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)/Cas系统是源于原核生物的一种获得性免疫防御系统,与Cas蛋白协同作用保护细菌等免受病毒或者质粒的二次感染,广泛存在于细菌和古细菌中。科学家们通过改造CRISPR/Cas系统,使其成为一种新型的基因编辑工具。最近,科学家们又通过突变Cas9这个核酸酶的切割活性区域,使其成仍可结合到特定的核酸序列上,但却失去核酸切割活性的d Cas9(dead Cas9)蛋白,利用这个空间位阻效应达到抑制基因表达的效果,实现基因的沉默。这就是利用CRISPR系统干扰基因表达基本原理。本文主要综述CRISPR/Cas系统的结构、种类、作用机制及其在干扰基因表达中的应用和存在的问题。