恶性脑肿瘤经手术、放(化)疗后,其预后仍不理想.胶质母细胞瘤的两年存活率为20%;脑髓母细胞瘤起源于神经外胚层,好发于小脑,10岁以下的儿童多见,预后凶险.传统放、化疗对这些恶性肿瘤细胞缺少特异性的杀伤作用,从而导致对中枢神经系统的毒性及不可耐受的毒副作用,因此迫切需要寻找、开发新的有针对性的治疗方法,以延长患者的生存时间,提高患者的生存质量.利用脑肿瘤细胞与正常脑细胞表达细胞因子受体数量的差异,设计的细胞因子-毒素融合蛋白,靶向杀伤高表达该细胞因子受体的恶性脑肿瘤的新策略可以弥补传统放、化疗的许多缺陷和不足[1]:(1)可避免由于全身给药引起直接或间接的脏器损害及患者难以耐受的毒副作用;(2)增加了毒素与肿瘤细胞的亲和力,增强了毒素的杀伤性;(3)增加了毒素杀伤肿瘤的特异性;(4)对具有多药耐药的脑肿瘤具有高度的细胞毒作用[2];(5)费用低廉、便于大规模生产,显示了潜在的临床应用前景。