目的:研究双吲哚马来酰亚胺衍生物GZWM-051(简称化合物GZWM-051)对人白血病HEL细胞周期及分化的影响。方法:HEL细胞分为对照组(DMSO处理)和化合物GZWM-051组(0.025、0.050、0.100μmol/L化合物GZWM-051处理,分别为低剂量、中剂量、高剂量组),采用流式细胞术检测细胞周期及分化水平,采用Western blot法检测细胞Cyclin B1、c-Myc、STAT3及P-STAT3蛋白表达水平。结果:处理24 h后,与对照组HEL细胞相比,化合物GZWM-051中、高剂量组HEL细胞处于G1和S期细胞数量显著减少,处于G2期的数量显著增加,差异有高度统计学意义(P<0.01);相比对照组,作用48 h后化合物GZWM-051低、中、高剂量组HEL细胞的CD41a和CD71均上调;与对照组HEL细胞对比,中剂量及高剂量化合物GZWM-051组HEL细胞生长相关蛋白c-Myc表达水平降低,差异有统计学意义(P<0.05或P<0.01);与对照组HEL细胞对比,低、中及高剂量的化合物GZWM-051组HEL细胞的P-STAT3表达水平降低(P<0.05或P<0.01),中、高剂量化合物GZWM-051组HEL细胞周期蛋白Cyclin B1表达水平降低(P<0.05)。结论:化合物GZWM-051不仅能诱导白血病HEL细胞发生G2周期阻滞,促进其向巨核及红系进行分化,抑制细胞恶性增殖,还能失活STAT3关键通路。