目的运用中西医结合治疗化疗敏感的小细胞肺癌患者,观察辨证与辨病治疗化疗敏感的小细胞肺癌的临床疗效。方法本研究采用探索性的队列研究模式,纳入2013年10月—2015年12月期间就诊于中国中医科学院广安门医院及中国医学科学院肿瘤医院的初治的门诊小细胞肺癌患者。根据是否接受中医药治疗为暴露因素,分为中西医结合队列和西医队列。4～6周期化疗后进入随访阶段。研究的主要指标包括OS、PFS等;次要指标包括实体瘤疗效评价、中医症状评分改善情况等。结果中西医结合队列与西医队列比较:MST分别为24个月和20个月,mPFS分别为19个月和14个月;局限期中西医结合队列与西医队列比较:MST分别为25个月和22个月,mPFS分别为19个月和15个月;广泛期中西医结合队列与西医队列比较:MST分别为21个月和16个月,mPFS分别为11个月和7个月,差异均无统计学意义。疗后84、126 d,2组DCR差异具有统计学意义(P<0.05)。疗后42、84、126 d KPS评分变化情况,中西医队列优于西医队列(P<0.05)。2队列治疗前后临床症状疗效相比较,其中神疲乏力、气短、食欲不振、自汗盗汗、口干咽燥、胸闷、咳嗽、咯痰、便秘等9个症状,中西医队列优于西医队列(P<0.05)。在血液系统中性粒细胞及血红蛋白减少不良反应以及泌尿系统不良反应,肌酐不良反应等方面,中西医结合队列优于西医队列(P<0.05)。结论花宝金教授运用系列方药中西医结合治疗化疗敏感的小细胞肺癌,可以改善患者体力状况,缓解临床症状以及减轻血液系统和泌尿系统的不良反应,且在延长OS、PFS方面有一定作用,但仍需扩大样本量以验证。