CRISPR系统及其在遗传病治疗中应用的研究进展

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【摘要】

：

CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)系统是细菌和古生菌用于抵抗外源性病毒和质粒入侵的适应性免疫防御系统,近年来遗传工程迅猛发展,CRISP

【作者】

：

白健曹乾王亮韩骅秦鸿雁

【机构】

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第四军医大学基础部医学遗传与发育生物学教研室,西安,710032

【出处】

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国际遗传学杂志

【发表日期】

：

2017年1期

【关键词】

：

CRISPR系统基因组编辑遗传病

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CRISPR(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)系统是细菌和古生菌用于抵抗外源性病毒和质粒入侵的适应性免疫防御系统,近年来遗传工程迅猛发展,CRISPR系统中的Cas9、Cpf1等多种蛋白已被改造为基因组编辑的关键工具.对于由遗传物质发生改变而引起的或者由致病基因突变所控制的遗传病,CRISPR系统已被证实是编辑修正致病基因的有力手段,并有望成为人类遗传病治疗的新策略.本文主要从CRISPR系统的研究进展及其在遗传病治疗中的应用进行综述.

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