目的:观察补肾健脾方治疗肝肾阴虚兼脾气虚肝癌患者的临床疗效及对血管内皮生长因子(VEGF)的调节作用。方法:选择上海中医药大学附属曙光医院肿瘤科肝肾阴虚兼脾气虚型原发性肝癌患者60例,随机分为治疗组30例及对照组30例;分别给予补肾健脾方及复方斑蝥胶囊治疗8周。治疗前后分别评估记录患者中医证候、Karnofsky评分,同时检测并记录患者血清VEGF水平、肿瘤标志物(甲胎蛋白AFP)、肝功能、免疫功能等理化指标,统计并评价两组疗效。结果:治疗组中医临床证候疗效优于对照组,差别有统计学意义(P<0.05);治疗组GGT、CD4、NK、VEGF、AFP水平与对照组治疗后对比,差别有统计学意义(P<0.05或P<0.01);相关分析提示中医证候变化与VEGF及AFP水平变化呈正相关(P<0.05),但相关关系并不密切(r<0.5)。结论:补肾健脾方治疗肝肾阴虚兼脾气虚肝癌患者疗效明确,可提高患者生活质量,降低VEGF、AFP及GGT水平,提高患者细胞免疫功能;提示该方治疗原发性肝癌的可能途径之一是下调VEGF水平,抑制肿瘤血管内皮增生。