目的观察二甲双胍治疗白塞病(Behcet病,BD)的临床疗效、安全性以及调节Treg/Th17平衡的作用。方法本研究对30例BD病患者进行前瞻性单盲和历史对照研究,记录二甲双胍治疗前后患者粘膜皮肤活动指数(MAIBD)、复发频率、C-反应蛋白(CRP)和红细胞沉降率(ESR)的变化;同时测定Foxp3、白介素-35(IL-35)、转化生长因子-β(TGF-β)、Ror-γt、IL-17和肿瘤坏死因子-α(TNF-α)的蛋白和mRNA的表达水平变化。结果共有26例患者完成了研究,其中88.46%(23/26)的患者治疗效果满意,11.54%(4/26)的患者获得部分缓解。治疗中26.67%(8/30)的患者出现胃肠道副作用,并且由于副作用,第一周有4名患者退出研究。我们的研究结果表明二甲双胍治疗后患者的MAIBD和复发频率降低;此外,CRP和ESR的临床炎症指标均有所下降,差异有统计学意义。ELISA和qRT-PCR结果显示,治疗后患者Foxp3和TGF-β蛋白和相对mRNA表达水平增加,而作为Th17标志物的ROR-γt,IL-17和TNF-α水平降低;另外,二甲双胍治疗后患者IL-35水平也有所降低。结论二甲双胍有助于缓解BD患者的症状,可降低炎症反应指标,调节Treg/Th17轴,可作为治疗BD的潜在候选药物。