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WT1基因编码一种双向转录因子，对人类泌尿生殖系统的发育和wilms’瘤的发生发展有重要意义。WT1基因也参与人类的造血调控，参与造血细胞增殖、分化、凋亡等各个过程及白血病的形成，在多种白血病中均有异常高表达，故被认为是一种新的白血病抗原，用于制备白血病疫苗、表达WT1白血病细胞的体外净化及体内抗原特异性治疗，近年来利用反义RNA技术进行反义基因治疗也有较快发展。WT1成为白血病基因治疗和特异性免疫治疗的新靶点。