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目的
正确评价国产重组人生长激素(r-hGH)治疗儿童生长激素缺乏症(GHD)的临床疗效和安全性,观察相关血清生化指标在GHD临床应用价值。
方法分别选择GHD儿童55人,正常对照组儿童30人。给予GHD组国产r-hGH 0.1 IU//(kg·d),疗程6月。观察用药后生长速率、血清胰岛素样生长因子1(IGF-1)、血清胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP-3)等指标的变化。
结果治疗后GHD组生长速率由(2.9±0.8) cm/年增至(13.5 ±3.6)cm/年(疗程3个月时)、(13.2 ± 3.5) cm/年(疗程6个月时)(P<0.01);完全性GHD疗效优于部分性GHD(P<0.01);该药对患儿无明显副作用。GHD组血清IGF-1、IGFBP-3及骨转换指标均明显低于正常对照组(P< 0.01),治疗后血清生长因子及骨转换生化指标均有明显提高,与治疗前比较差异有显著意义(P<0.01)。血清生长激素抗体结合率治疗后皆有不同程度的增高(P<0.05);抗体产生率达48.6%,其中生长激素抗体结合率的增加大于治前30%者与生长速率呈明显负相关(r = - 0.46,P< 0.01),生长激素抗体结合率的增加小于30%则无相关性(r = 0.12,P>0.05)。
结论(1)国产r-hGH治疗GHD近期疗效肯定,且安全可靠;(2)检测血清IGF-1和IGFBP-3将有助于正确把握儿童GHD诊断;(3)血清骨转换生化指标对早期预测r-hGH治疗效应具有明显优势;(4)有必要在疗程中定量监测生长激素抗体,以指导临床合理用药。