FDA接受胱氨酸尿症治疗药布西拉明新药申请

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利维肤治疗药公司宣布FDA已接受布西拉明(bucillamine)的研究性新药申请,在美国进行治疗胱氨酸尿症Ⅱ期临床试验。FDA已认定该药为治疗胱氨酸尿症罕见病药。胱氨酸尿症是常染色体隐性遗传性疾病,患者尿中出现大量胱氨酸,导致肾结石。此种肾结石块较大,常多发,可致肾功能丧失。全球发病率为1/7000。目前已批准治疗胱氨酸尿症的上市药物有Valeant制药有限公司的D-青霉胺(D-penicillamine)和Retrophin公司的硫普罗宁( tiopronin)。
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