论文部分内容阅读
美国FDA 于2020 年11 月20 日批准 Eiger 生物制药公司( Eiger BioPharmaceuticals, Inc.)的新药 Zokinvy (lonafarnib,洛那法尼,CAS 登记号为 193275-84-2)胶囊用于治疗 Hutchinson-Gilford 早老综合征(Hutchinson-Gilford progeria syndrome,HGPS,也译作哈金森-吉尔福德早衰综合征、早老症、早衰症等)和其他某些特定早老样核纤层蛋白病( progeroid laminopathies).Zokinvy主要用于减少HGPS患者的死亡风险,也可用于1岁及以上的儿童患者治疗某些早老样核纤层蛋白病.但Zokinvy不可用于治疗其他类型的早老样综合征( progeroid syndromes)和核纤层蛋白病( laminopathies).