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目的 观察玻璃体腔注射甲氨蝶呤(MTX)治疗玻璃体视网膜淋巴瘤(VRL)的疗效和安全性.方法 回顾性非对照病例系列研究.诊断性玻璃体切割手术病理检查确诊为原发性VRL(PVRL)的10例患者以及脑部组织病理检查确诊中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)后经临床检查确诊为VRL的4例患者共计14例26只眼纳入研究.所有患眼均行视力、眼底彩色照相和光相干断层扫描(OCT)检查.视力检查采用Snellen视力表进行.24只眼可记录到视力.其中,视力≥0.1者17只眼,平均视力为0.45±0.20;视力＜0.1者7只眼,为光感～眼前手动.所有患眼可见玻璃体混浊和(或)视网膜下黄白色病灶.OCT检查可见视网膜色素上皮下隆起.所有患眼均按诱导期-巩固期-维持期的眼内化学药物治疗(化疗)方案行单次玻璃体腔注射MTX治疗,4000 μg/ml的MTX注射0.1 ml.26只眼玻璃体腔注射MTX的平均次数为(11.5±6.3)次.完成眼内化疗20只眼,未完成眼内化疗6只眼.完成眼内化疗的20只眼中,经诊断性玻璃体切割手术后玻璃体肿瘤细胞清除8只眼,有肿瘤细胞浸润12只眼.自眼内化疗开始随访2～48个月,随访中位时间18个月.随访期间采用与治疗前相同的设备与方法行相关检查.以常规玻璃体视网膜检查未见肿瘤细胞,眼底彩色照相和OCT检查未见肿瘤病灶或肿瘤病灶已消退为临床缓解.以视力提高或下降2行及以上为视力显著提高或下降,提高或下降小于2行为视力轻度提高或下降.结果 完成眼内化疗的20只眼经玻璃体腔平均注射MTX(3.5±3.6)次后临床缓解.其中眼内化疗前有肿瘤细胞的12只眼经玻璃体腔平均注射MTX(5.8±3.0)次后临床缓解.治疗前视力≥0.1的17只眼,眼内化疗诱导期平均视力为0.36±0.23,治疗结束后平均视力为0.56±0.20.与治疗前比较,眼内化疗诱导期平均视力轻度下降,但差异无统计学意义(t=1.541,P＞0.05);治疗结束后平均视力轻度提高,差异有统计学意义(t=2.639,P＜0.05).治疗前视力＜0.1的7只眼,治疗结束后视力为无光感～0.1.14例患者中,2例患者因脑部病灶进展,分别于确诊PCSNL后42、48个月死亡.完成眼内化疗的20只眼在随访期内均未发生眼内肿瘤复发.结论 完成玻璃体腔注射MTX眼内化疗的VRL患眼经玻璃体腔平均注射(3.5±3.6)次后临床缓解;随访期间未发生肿瘤复发,视力轻度提高.