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髓母细胞瘤（MB）是小脑里一种胚胎原性的恶性肿瘤，是儿童颅内肿瘤中较为常见的一种。目前已有4种MB的分子亚型被发现：WNT型、GroupⅢ型、GroupⅣ型和SHH型，其中以SHH型MB最为常见。SHH信号通路能够调控小脑细胞正常发育周期及细胞增殖，维持小脑正常的功能和结构，而SHH型MB的形成与SHH信号通路的异常表达有关。针对SHH信号通路靶向抑制剂的研究或将成为未来治疗MB的新方法。本文就SHH型MB的发病机制、基于SHH信号通路的靶向抑制剂的研究进展作一综述。