目的 观察大剂量甲氨蝶呤联合替莫唑胺治疗原发性中枢系统淋巴瘤对比单纯大剂量甲氨蝶呤治疗中枢系统淋巴瘤的疗效分析。方法 收集本院2014年1月至2017年5月治疗的原发性中枢系统淋巴瘤的患者共23例,随机分为两组,试验组(11例)采用HD-MTX(3 g/m2)d1滴注3 h+替莫唑胺(150 mg/m2)d2～6,对照组(12例)采用HD-MTX(3 g/m2)d1滴注3 h,两组患者都是每21天1治疗周期的化疗方案。观察两组患者的临床疗效及不良反应。结果 联合治疗组的客观有效率明显高于单纯治疗组(90.9%vs 41.7%,P=0.027)。联合治疗组患者的PFS显著高于单纯治疗组,差异有统计学意义[PFS(10.955±5.424)月vs(7.167±5.262)月,P=0.022],OS虽有延长但差异无统计学意义[OS(18±7.321)月vs(14±5.862)月,P=0.061]。两组治疗组患者的不良反应程度均较轻,且Ⅲ～Ⅳ度不良反应差异无统计学意义。结论 大剂量甲氨蝶呤联合替莫唑胺治疗原发性中枢系统淋巴瘤对比单纯大剂量甲氨蝶呤治疗总有效率更高,能够延长患者的PFS,且不增加治疗的不良反应。