【摘 要】
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RNA干扰(RNAi)作为一种进化保守的转录后基因沉默机制,是指双链RNA分子(dsRNA)被切割成21~23个核苷酸的小干扰RNA(siRNA),最终使其同源的mRNA特异性降解。RNAi现广泛用于多个
【机 构】
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中山大学附属第三医院血液科,中山大学附属第三医院血液科 广州510630,广州510630
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RNA干扰(RNAi)作为一种进化保守的转录后基因沉默机制,是指双链RNA分子(dsRNA)被切割成21~23个核苷酸的小干扰RNA(siRNA),最终使其同源的mRNA特异性降解。RNAi现广泛用于多个生物体的功能基因组学研究,以及在基因表达异常导致的多种疾病的临床前模型中进行干预治疗。大约50%的白血病伴有异常基因的表达,利用RNAi肿瘤特异性基因靶向治疗为治疗白血病提供了一条新途径。随着siRNA在活体中的稳定性和转染效率的提高、非特异性作用的减少,正迅速应用于临床中。
RNA interference (RNAi), an evolutionarily conserved post-transcriptional gene silencing mechanism, refers to the cleavage of double-stranded RNA molecules (dsRNAs) into 21-23 nucleotide small interfering RNAs (siRNAs) mRNA specific degradation. RNAi is now widely used in functional genomics research in multiple organisms, as well as in preclinical models of various diseases caused by aberrant gene expression. Approximately 50% of leukemias are associated with aberrant gene expression. The use of RNAi tumor-specific gene targeting therapy offers a new approach to the treatment of leukemia. As siRNAs increase in vivo stability and transfection efficiency, the reduction of nonspecific effects is rapidly being used clinically.
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