目的 比较肝动脉灌注化疗(TAI)联合索拉非尼和单用索拉非尼对伴门脉主干或主分支癌栓的肝细胞癌的疗效。方法 前瞻性入组73例首诊为肝细胞癌的患者,随机分为TAI+索拉非尼组(n=36)和索拉非尼组(n=37)。索拉非尼组患者口服索拉非尼2次/d,400 mg/次,TAI+索拉非尼组除每天口服索拉非尼外,还进行每3周1次的TAI治疗,采用FOLFOX方案。主要终点是总生存期,次要终点是肿瘤反应、无进展生存期和不良反应。结果 对于中位生存期,TAI+索拉非尼组明显优于索拉非尼组(10.218vs.7.133个月,P=0.002);对于无进展生存期,TAI+索拉非尼组明显优于索拉非尼组(5.651vs.3.067个月,P=0.019)。在TAI+索拉非尼组有4例患者后续进行了手术切除,其中1例的病理达到完全缓解。不良反应方面,两组均未出现治疗相关死亡,TAI+索拉非尼组出现更多的轻度神经毒性、骨髓抑制和肝功能损害,多数可恢复,仅有1例因骨髓抑制而终止治疗。结论 对于伴门脉主干或主分支癌栓的肝细胞癌,TAI联合索拉非尼可能是一种可行的、有前景的治疗方法。