目的探讨FLAG方案(氟达拉滨,阿糖胞苷,粒细胞集落刺激因子)治疗小儿复发难治性急性白血病的疗效。方法采用FLAG方案[氟达拉滨30mg/(m~2·d)×5+阿糖胞苷2g/(m~2·d)×5d+粒细胞集落刺激因子5μg/(kg·d)]治疗21例2～13岁的小儿复发难治性急性白血病,其中急性非淋巴细胞性白血病(AML)15例,急性淋巴细胞性白血病(ALL)6例。首次复发(R1)后首选FLAG方案者8例,次选10例,原发难治2例,第三次缓解(CR3)后FLAG巩固治疗1例。结果 21例患儿中1例作为缓解后巩固治疗,1例因化疗后感染死亡而无法评估FLAG应用后缓解率;其他19例可评估患儿中9例(47%)获完全缓解(CR),3例(16%)部分缓解(PR),7例(37%)无效(NR),总有效率63%。其中AML CR率57%,ALL为20%;R1后首选FLAG方案者CR率为57%,次选为20%。应用FLAG后患儿中性粒细胞>0.5×10~9/L的中位时间为21(12～36)天,血小板>20×10~9/L的中位时间为19.4(13～30)天。21例患儿中18例合并感染(86%),除1例死亡外其余均得到有效控制,治疗相关死亡率为4.76%。FLAG治疗后7例患儿进行了造血干细胞移植治疗,目前2例无病存活,分别已移植后无病生存14个月和56个月,其他4例死于移植相关并发症,1例死于移植后复发。另外14例非移植患儿中1例因FLAG相关感染死亡,7例因NR而放弃治疗或合并感染死亡,FLAG治疗有效的6例患儿中2例放弃治疗,4例复发死亡。本组患儿FLAG治疗后中位生存时间5个月。结论 FLAG方案治疗小儿复发难治性白血病疗效肯定,毒副作用可以耐受;AML选择FLAG的疗效优于ALL;复发后首选FLAG治疗效果好于次选者。