【摘 要】
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视网膜疾病分子机制研究的不断深入,促进了视网膜疾病基因治疗的进展.腺相关病毒(AAV)的毒性和免疫原性均较低,外源基因表达稳定,可以转染多种分裂期和静止期细胞,因此成为治
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院眼科
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视网膜疾病分子机制研究的不断深入,促进了视网膜疾病基因治疗的进展.腺相关病毒(AAV)的毒性和免疫原性均较低,外源基因表达稳定,可以转染多种分裂期和静止期细胞,因此成为治疗视网膜疾病的有效载体.在不同的动物模型和临床试验中,已有多项研究结果证实AAV作为载体治疗视网膜疾病的安全性和有效性.目前AAV在动物疾病模型中已经进行了介导抗血管生成蛋白、神经营养因子、抗凋亡因子的表达和基因替代治疗的研究,取得了令人满意的效果.但是,AAV也存在携带外源基因能力偏小的问题,需要进一步研究并解决之.
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