【摘 要】
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血友病A是一种X-连锁隐性遗传病,在男性中的发病率约为(1～2)/10000。血友病A的临床症状主要是自发性关节、软组织或其他组织的出血、血肿,常可致残,甚至危及生命。其致病机制
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血友病A是一种X-连锁隐性遗传病,在男性中的发病率约为(1～2)/10000。血友病A的临床症状主要是自发性关节、软组织或其他组织的出血、血肿,常可致残,甚至危及生命。其致病机制是由于编码凝血因子Ⅷ的基因先天性异常而导致的凝血因子Ⅷ缺乏或功能缺陷。血友病A是基因治疗的首选疾病之一。本文就血友病A基因治疗中所采用的载体和靶细胞作一综述。
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