β地中海贫血基因治疗进展

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广义的基因治疗包括基因矫正治疗和基因调控治疗.一、基因矫正治疗是指运用DNA重组技术修复患者细胞中有缺陷的基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的.它包括基因添加(gene aumentation)、基因替换(genereplacement)和基因修正(gene correction).后二者因技术难度大,有待技术上的突破,目前基因治疗的研究主要集中在基因添加(又称基因增补)方面.
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