目的 报道1例高危难治急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患儿采用地西他滨+改良CAG方案(阿柔比星+阿糖胞苷+聚乙二醇化重组人粒细胞集落刺激因子)化疗及单倍体相合外周造血干细胞移植后,获完全缓解.方法 对解放军总医院第一医学中心儿科2019年2月收治的1例难治高危AML患儿的临床资料及治疗方案进行回顾,并复习相关文献.结果 患儿男,9岁,新疆乌鲁木齐人,以发热、下肢皮疹伴肿痛、两系减低起病,确诊为急性髓系白血病M4b型,伴DEK-CAN融合基因阳性.先后行CAG、2次DAE(柔红霉素+阿糖胞苷+依托泊苷)诱导化疗,骨髓未获缓解.尝试行地西他滨+改良CAG方案,获完全缓解,化疗过程中出现Ⅳ度骨髓抑制,粒细胞缺乏期无发热,未见胃肠道、心、肝、肾损害等不良反应.后行亲缘单倍体相合外周造血干细胞移植,目前无病生存1年余,仍在随访中.结论 地西他滨对儿童AML的治疗具有潜在价值,联合改良CAG方案作为儿童难治AML诱导化疗的备选方案,可能提高临床缓解率,值得进一步研究.