【摘 要】
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罕见病是一类发病率和患病率均较低的疾病,中国于2018年出版第一批罕见病目录,列出了121种罕见病,目录的出版让罕见病政策有据可依。卫生技术评估(HTA)是对卫生技术的安全性
【机 构】
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中国医学科学院北京协和医学院,神州数码医疗科技股份有限公司,中国医学科学院罕见病研究中心,武田中国,国家卫生健康委员会卫生发展研究中心,中国医学科学院北京协和医院
【基金项目】
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国家重点研发计划精准医学研究重点专项“罕见病临床队列研究”资助项目（2016YFC0901500）
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罕见病是一类发病率和患病率均较低的疾病,中国于2018年出版第一批罕见病目录,列出了121种罕见病,目录的出版让罕见病政策有据可依。卫生技术评估(HTA)是对卫生技术的安全性、有效性和经济学特性等进行的系统评估,其对于罕见病诊断、治疗技术的合理选择有着重要的意义。但由于罕见病患病人数少、异质性高、治疗花费较高,罕见病相关的HTA有着很大的特殊性和挑战。本文总结了发达国家在罕见病的HTA中应用的方法,包括罕见病药物的特别评估流程、对于低质量证据的采纳及常规成本-效果比的调整等,通过以上方法保证新的诊断、治疗
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