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多数恶性肿瘤早期缺乏症状，就诊时已属于中晚期，失去了手术与根治性放射治疗的机会，只能采用化疗。尽管近年来新的细胞毒性药物及新的联合方案大大地改善了化疗效果与患者耐受性，可是患者个体对治疗的反应与毒性仍然存在较大差异，这种差异不能用患者年龄、伴随疾病、合并用药、肝肾功能状态等因素加以解释。遗传因素是决定药物疗效与毒性的主要因素，识别这些因素是药物遗传学的主要目标。