【摘 要】
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2012年1月,美国食品药品管理局(FDA)批准了Kalydeco的上市,这是第一个针对囊性纤维化变性(cystic fibrosis,CF)的病因进行治疗的药物。整个审核过程仅仅花了3个月,是FDA历史上审批最
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2012年1月,美国食品药品管理局(FDA)批准了Kalydeco的上市,这是第一个针对囊性纤维化变性(cystic fibrosis,CF)的病因进行治疗的药物。整个审核过程仅仅花了3个月,是FDA历史上审批最快的新药之一。发明此药的福泰医药公司(Vertex Pharmaceuticals)给它的定价是29.4万美元一年,让它成为了全球最昂贵的药物之一。但福泰公司同时承诺,将为没有医疗保险或者保险未覆盖这种药物的美国病人进行免费提供。医生和病人们都热情欢迎Kalydeco,因为它可以挽救生命,而且此外没有其他的治疗手段。保险公司和政府也乐意为其买单。
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