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骨髓增生异常综合征(MDS)临床表现和转归具有较大的异质性，根据患者的预后分级情况，同时结合其年龄、体能状况、治疗依从性等进行综合评估，进而选择个体化的治疗方案，这对于MDS的诊治尤为重要。去甲基化药物治疗MDS的总有效率为40%～60%。MDS患者骨髓原始细胞比例>5%、伴不良染色体核型时，可选择去甲基化治疗。血小板计数≥100×109/L与白细胞计数<3.0×109/L是预测去甲基化治疗MDS有较高反应率的独立影响因素。HLA-DR1501阳性MDS患者的治疗选择尚有争议。TET2突变阳性、DNMT3A突变阳性及ASXL1突变阴性MDS患者对去甲基化治疗反应率较高。笔者主要从MDS预后分组、临床指标、基因突变等方面对MDS去甲基化治疗选择作一综述。