总结索拉非尼治疗伴FLT3-ITD突变急性髓系白血病(AML)的疗效，探讨该亚型急性白血病的有效疗法。
方法回顾性分析2012年1月至2015年2月苏州大学附属第一医院以MICM分型(M、I、C、M分别代表细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子遗传学)确诊的42例伴FLT3-ITD突变AML患者资料，其中32例为化疗后未缓解或复发，10例为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发。前者给予索拉非尼或联合化疗再诱导治疗，后者给予索拉非尼或联合供体淋巴细胞输注或化疗再诱导治疗。化疗后未缓解或复发的32例患者中，13例后续桥接allo-HSCT治疗，其余19例给予索拉非尼或联合化疗巩固治疗。
结果42例患者给予含索拉非尼方案再诱导治疗的总体有效率为73.8%，其中4例(9.5%)获得分子生物学完全缓解(CMR)，9例(21.4%)获得完全缓解(CR), 8例(19%)获得伴有不完全血液学恢复的完全缓解(CRi)，10例(23.8%)获得部分缓解(PR)，11例(26.2%)为未缓解(NR)。化疗后未缓解或复发的32例中，17例给予索拉非尼单药治疗，总体有效率为70.6%，而15例联合化疗患者的总体有效率为66.7%，两者差异无统计学意义(P＝0.555)。13例后续桥接allo-HSCT治疗，其中移植前获得CMR/CR/Cri者共6例，PR者4例，NR者3例。42例患者的2年总生存(OS)率、无进展生存(PFS)率分别为36.9%、28.7%，中位OS、PFS时间分别为18和9个月；其中索拉非尼联合allo-HSCT治疗组与索拉非尼或联合化疗治疗组的2年OS率分别为45.5%和23.9%(P＝0.041)，2年PFS率分别为44.0%和9.7%(P＝0.014)，差异均有统计学意义。患者主要死亡原因是疾病复发进展(12例)；另有4例死于感染，1例死于移植后慢性移植物抗宿主病。
结论索拉非尼联合化疗能有效提高伴FLT3-ITD突变AML的诱导缓解率，索拉非尼联合allo-HSCT治疗能获得更好的长期生存。