【摘 要】
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目的:系统了解美国孤儿药批准情况,分析资格认定和审批趋势.方法:以美国食品药品监督管理局(FDA)数据库Drugs@FDA和孤儿药资格认定和批准在线数据库为主要数据来源,系统收集美国FDA自1983至2020年认定和批准的孤儿药信息,从审批数量、审批时间、治疗领域等方面进行统计分析.结果:1983-2020年FDA共认定孤儿药资格5757个,批准孤儿药适应症943个.从孤儿药认定身份到获批上市平均所需的时间为5.14年.批准的孤儿药适应症中抗肿瘤和免疫机能调节相关适应症最多,为408个,占比为43.27％
【机 构】
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国家药品监督管理局药品审评中心,北京100022;北京大学药学院药事管理与临床药学系,北京100191;国家药品监督管理局食品药品审核查验中心,北京100044
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目的:系统了解美国孤儿药批准情况,分析资格认定和审批趋势.方法:以美国食品药品监督管理局(FDA)数据库Drugs@FDA和孤儿药资格认定和批准在线数据库为主要数据来源,系统收集美国FDA自1983至2020年认定和批准的孤儿药信息,从审批数量、审批时间、治疗领域等方面进行统计分析.结果:1983-2020年FDA共认定孤儿药资格5757个,批准孤儿药适应症943个.从孤儿药认定身份到获批上市平均所需的时间为5.14年.批准的孤儿药适应症中抗肿瘤和免疫机能调节相关适应症最多,为408个,占比为43.27％.结论:自1983年《孤儿药法案》实施以来,FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量呈现明显的增长趋势.
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