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儿童特发性肾病综合征对糖皮质激素(GC)耐药是临床中最感棘手的问题。其发生机制复杂,既与GC受体、甲状腺激素水平、肾小管间质损害等密切相关,更有分子遗传学背景的异常,如NPHS2、MDR1、HLA等基因异常。随着越来越多对GC耐药机制的分子基础被阐明,基因治疗有可能成为解决GC耐药的一个重要手段。