目的系统评价卡泊芬净预防和治疗恶性血液病患者合并侵袭性真菌感染的有效性与安全性。方法计算机检索中国知网(CNKI)、中国生物医学文献光盘数据库(CBM)、万方、Pubmed、Em Base、Cochrane Library数据库,纳入卡泊芬净预防和治疗血液病患者合并侵袭性真菌感染的相关随机对照试验,检索时限为建库至2016年6月。由2位研究者独立对纳入的文献进行筛选、提取资料,用Revman 5.0软件进行分析。结果共纳入随机对照试验研究10项,共769例患者,其中试验组356例,对照组413例。Meta分析显示,组间异质性检验结果良好,可用固定效应模型分析。卡泊芬净预防和治疗恶性血液病患者合并侵袭性真菌感染的有效率与两性霉素B、伊曲康唑、伏立康唑相比,差异无统计学意义(P>0.05)。但是有6项研究表明,卡泊芬净的药物不良反应发生率比两性霉素B低(P<0.01),有2项研究表明卡泊芬净的药物不良反应发生率比伊曲康唑低(P<0.01),差异均有统计学意义。有1项研究表明卡泊芬净与伏立康唑相比,药物不良反应发生率低,但差异无统计学意义(P>0.05)。结论卡泊芬净在预防和治疗恶性血液病患者合并侵袭性真菌感染过程中虽然疗效未见明显优势,但药物不良反应发生率显著低于对照药,表现出安全低毒的特点。