目的 费城染色体阳性(Philadelphia chromosome-positive，Ph+)是急性淋巴细胞性白血病(acute lymphoblastic leukemia，ALL)的高危因素之一，甲磺酸伊马替尼作为一种靶向药物，可用于治疗Ph+ ALL。方法 Ph+ ALL患者共157例，年龄为1～21岁，分为2组，A组（n=92）予伊马替尼340 mg/(m2·d)联合化疗和B组(n=65)仅予相同方案化疗，不予伊马替尼；A组病例又进一步分为A1、A2、A3、A4及A5组，其中A1组(n=7)间歇用药累计42 d，A5组（n=50）连续用药累计280 d，然后进入维持治疗;有人类白细胞抗原(human leukocyte antigen，HLA)配型相合同胞供体者，进行外周血与骨髓移植(bone marrow transplantation，BMT)，此后再予伊马替尼治疗6个月；评价A组和B组患者的疗效，并比较其毒副作用。结果 比较各组患者的3年无事故生存(event-free survival，EFS)率，A5组达80％±11％(95％CI，64％～90％)，较历史对照病例高两倍（35％±4％;P＜0.0001）；A5组与接受BMT患者的疗效相当，分别为88％±11％(95％CI，66％～96％)和57％±22％(95％CI，30.4％～76.1％)；加用伊马替尼后化疗毒性无明显增加。A5组增加伊马替尼剂量可改善疗效，可能是由于增加剂量可降低诱导缓解治疗后较高的微小残留病(minimal residual disease，MRD)负荷。结论 伊马替尼联合化疗可改善儿童及青少年ph+ALL患者的3年EFS率，且毒性无明显增加。BMT联合伊马替尼并不优于单独接受BMT。为明确伊马替尼对长期EFS的影响，以及化疗联合伊马替尼可否取代BMT，尚需进一步随访。