【摘 要】
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<正>黏多糖贮积症(mucopolysacchridosis,MPS)是由于溶酶体中降解黏多糖的水解酶活性缺乏或降低,导致黏多糖(glycosaminoglycan,GAG)贮积在机体各种组织致多系统受累的一组疾
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<正>黏多糖贮积症(mucopolysacchridosis,MPS)是由于溶酶体中降解黏多糖的水解酶活性缺乏或降低,导致黏多糖(glycosaminoglycan,GAG)贮积在机体各种组织致多系统受累的一组疾病(见附表1)。目前MPS的主要治疗方法为酶替代治疗(ERT)和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)。ERT能够有效改善部分MPS患者的临床症状,同时降低治疗相关并发症,但是,由于酶无法透过血脑屏障,对患者中枢神经系统症状改善作用有限;另ERT费用十分
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