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目的观察地西他滨(DAC)联合减量米托蒽醌+阿糖胞苷(MA)方案(简称DAC联合方案)治疗复发难治性急性髓系白血病(AML)患者的疗效及安全性。方法选取2011年8月—2013年5月华中科技大学同济医学院附属荆州医院收治的复发难治性AML患者12例,以DAC联合方案治疗〔第1~5天地西他滨20 mg·(m2)-1·d-1,静脉滴注;第6~8天米托蒽醌8~12 mg/m2,静脉滴注;第6~8天、第10天阿糖胞苷100 mg/m2,静脉滴注〕。治疗前后观察患者血液学指标〔白细胞计数、血红蛋白(Hb)、血小板计数〕、外周血白细胞中原始和/或幼单核细胞比例(%)、骨髓有核细胞中原始和/或幼单核细胞比例(%),骨髓细胞遗传学变化:染色体异常率、细胞遗传学缓解有效率,记录患者生存状况(自治疗结束随访至2013年12月)及毒副作用。结果治疗前后复发难治性AML患者Hb、血小板计数、外周血白细胞中原始和/或幼单核细胞比例、骨髓有核细胞中原始和/或幼单核细胞比例比较,差异均有统计学意义(P<0.05)。复发难治性AML患者经1个疗程DAC联合方案治疗后,完全缓解(CR)4例(33.3%)、部分缓解(PR)3例(25.0%)、未缓解(NR)5例(41.7%),缓解总有效率(ORR)为58.3%(7/12)。5例染色体异常(异常率为41.7%)患者治疗后1例获完全细胞遗传学缓解,2例部分细胞遗传学缓解,细胞遗传学缓解有效率为60.0%(3/5)。毒副作用主要为骨髓抑制及继发感染,经过输血和抗感染等支持治疗均可以耐受。患者中位生存时间为8.0个月。结论 DAC联合方案治疗复发难治性AML在血液学及细胞遗传学上可以获得较好疗效,且毒副作用较少,耐受性良好,可为临床治疗提供借鉴。