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地中海贫血是因先天性基因缺陷致使珠蛋白合成障碍引起的一种遗传性血液病，也叫珠蛋白合成障碍性贫血。它是世界上发病率高、危害最大的单基因遗传病，至今尚无有效的治疗方法。中国中医科学院广安门医院根据肾藏精生髓、髓生血理论，在广西高发区，用补肾益髓法治疗地中海贫血600余例，取得了肯定疗效。论文探讨了中药治疗地中海贫血的证治规律，总结了近30年的临床实践，提出了中医治疗地中海贫血的理论基础和中医核心病机假说，形成了系统的理论与有效治法。依托多项国家基金，从整体效应、基因突变与疗效关系、骨髓有效造血、红细胞结构与功