目的观察注射用重组人粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（rh GM-CSF）治疗5-氟尿嘧啶（5-FU）致口腔黏膜炎的临床疗效及安全性。方法将54例进行含5-FU化疗致口腔黏膜炎的患者随机分为对照组27例和试验组27例。对照组予以甲硝唑氯化钠注射液每次15 m L,每天5次,每次含漱15 min;试验组予以1μg·m L^-1rh GM-CSF含漱液每次15 m L,每天5次,每次含漱15 min。2组患者均治疗2周。比较2组患者的临床疗效、口腔黏膜炎愈合时间,以及药物不良反应的发生情况。结果治疗后,试验组和对照组的总有效率分别为96.30%（26/27例）和77.78%（21/27例）,差异有统计学意义（P<0.05）。治疗后,试验组和对照组的Ⅰ^Ⅱ度口腔黏膜炎愈合时间分别为（3.86±0.55）和（6.17±0.74）d,Ⅲ^Ⅳ度口腔黏膜炎愈合时间分别为（9.88±1.41）和（13.64±1.65）d,总愈合时间分别为（5.09±0.71）和（8.78±1.24）d,差异均有统计学意义（均P<0.05）。试验组出现一过性发热1例次,对照组出现口腔刺激症状1例次。2组患者的药物不良反应发生率均为3.71%,差异无统计学意义（P>0.05）。结论 rh GM-CSF治疗5-FU致口腔黏膜炎的临床疗效显著,其能显著缩短患者不同程度病灶的愈合时间,且不增加药物不良反应发生率。