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为了评价低剂量全反式维甲酸(ATRA)治疗急性早幼粒细胞白血病(APL)的临床效果,分别比较了正常个体单次口服15mg/m2和45mg/m2ATRA的药代动力学。结果显示:口服低剂量的最大峰浓度(Cmax)虽低于口服高剂量组,仍足以诱导APL细胞分化。于是,应用15~20mg·m-2·d-1ATRA连续治疗27例APL初发病人。在临床评价的26例中,24例在治疗13~67天内达完全缓解(CR)。无任何病人发生维甲酸综合征和DIC。在检测的3例病人中,CR时和首次服药时的药代动力学比较发现,2例Cmax明显下降而1例相似。尤其重要的是,和过去一组相对匹配的高剂量ATRA治疗病人比较,本组结果显示低剂量ATRA的疗效与高剂量相似,并且可能有利于降低高白细胞血症的程度及其他一些副反应。