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利用干细胞产生新的组织和器官来修复病变和破损的组织和器官便是再生医学。现在，人类可以通过干细胞使血管、汗腺、神经再生，并生产出组织工程皮肤和组织工程软骨，甚至组织工程耳朵和膀胱等。汗腺再生能够使患处皮肤恢复正常发汗功能、这项技术已经在中国15家医院推广使用。1997年，世界上第一个组织工程产品——“组织工程皮肤”由美国食品与药物管理局(FDA)批准上市，2007年，我国的同类产品也正式获得注册。
干细胞与癌症
但是，干细胞用于治病却一直有一个让人不安的担心，如果控制不好，治病所用的干细胞就有可能演变为难以制约的肿瘤，甚至发展为癌症。尤其是全能分化的胚胎干细胞有可能不受控制地生长，生成癌症。
再生医生的概念起源于蝾螈和壁虎等动物，后者在断了尾巴和四肢后，很快就能长出新的尾巴和四肢，原因在于它们体内有功能强大的再生干细胞，并且有启动它们迅速生长的机制。人们在感叹自身不如之时，也触发了模仿这些动物的自我修复功能来修复自身组织和机体的想法，这就是再生医学的思路。不过，人类也庆幸自身没有蝾螈一样的再生能力，如果有这样的再生能力，那么人体就不可避免地会患癌。因为，癌症就是因为机体内一些器官和组织的细胞不能受到控制而疯长时产生的，这些疯长的细胞要么是干细胞，要么是与干细胞有关。
1997年加拿大多伦多大学的分子生物学家乔治·狄克从一种称为急性髓细胞白血病(AML)的“血癌”中分离出了疑似干细胞。AML细胞的特征之一是表面有两种蛋白质，CD34和CD38，而含CD34蛋白质的只是其中一小部分，约占0.2％。狄克认为，这些少数细胞就是干细胞。
而且，后来的研究发现，在乳腺癌、脑癌、前列腺癌、结肠癌、胰腺癌、卵巢癌、肺癌、膀胱癌、黑色素瘤、肉瘤、AML、慢性骨髓细胞白血病、何杰金(氏)淋巴瘤和骨髓瘤等恶性肿瘤中，都有干细胞的踪影。
所以，研究人员提出了两种假说来解释这一现象。一种假说认为，干细胞控制肿瘤的发生。肿瘤内至少有两种细胞，一种是占主要比例的子细胞，另一种是一小部分干细胞。而且人体的组织都有干细胞，它们的职能介于性细胞和普通体细胞之间。干细胞一般是将体细胞严格约束起来，但允许身体组织更新。没有干细胞，组织更新就会发生在任何体细胞甚至所有体细胞中，即发生癌变。同时，如果干细胞发生不良突变，也会无法抑制体细胞的肆意增长，从而产生癌症。
另一种假说则认为，干细胞直接引发肿瘤，尤其是在用干细胞治疗疾病后。
2009年，以色列医生发现，一名陷于绝望的患致命性脑病的男孩采用了注射胚胎干细胞的治疗后，引发了男孩大脑和脊髓中的肿瘤产生。这位以色列男孩患的是一种罕见的疾病，共济失调毛细血管扩张症，表现为进行性小脑性共济失调，眼球结膜和面部皮肤的毛细血管扩张等。以色列的医生经过调查表明，这名男孩在俄罗斯接受干细胞注射治疗后大脑和脊髓中产生的肿瘤就是由注入其体内的外源性胚胎神经干细胞增生所引起。
目前，人们倾向于认为是干细胞不受控制的生长诱发了癌症。
防止干细胞发生癌变
2007年儿月20日，美国和日本的两个科学小组同时宣布，他们成功地将人体皮肤细胞改造成了几乎可以和胚胎干细胞媲美的干细胞。其中，日本京都大学的山中伸弥研究小组的成果更引人关注。他们使用逆转录病毒把4种基因0ct3／4、Sox2、c-Myc和Klf4转移到人的成体细胞中，把成体细胞转化为了诱导多能干细胞(iPs)。这也意味着，未来临床上不需要人体胚胎干细胞就可以直接获得干细胞来治疗疾病，因为使用人体胚胎干细胞有着很多伦理争论。
但是。诱导多能干细胞也可能诱发癌变。因为，已有一些研究证明，人体纤维原细胞制作的诱导多能干细胞具有高度致癌的危险。但是，现在研究人员发现，如果在培育诱导多能干细胞的时候，调整某种基因，如用L—Myc基因代替c—Myc基因，就可以大幅降低诱导多能干细胞癌变的风险，从而生成安全的诱导多能干细胞。
在以前的研究中，日本的山中伸弥等人为了避免诱导多能干细胞的致癌性，也尝试过用植2x3种基因来培育诱导多能干细胞，但是，这种方式生成的诱导多能干细胞质量较差。此后，研究人员发现，L—Myc基因的结构与c—Myc基因非常相近。为了比较两种基因的功能，他们分别把这两种基因搭配其他3种基因一起植入实验鼠体细胞中，培育出诱导多能干细胞。然后再让诱导多能干细胞分化成生殖细胞，并孕育出实验鼠后代。约两年后，用含c—Myc基因的诱导多能干细胞孕育的实验鼠后代有70％以上出现了肿瘤，但利用L—Myc基因的诱导多能干细胞孕育的实验鼠后代则几乎未发现肿瘤。
而且，用L—Myc基因代替c—Myc基因培育诱导多能干细胞的效率也比较高。与使用原先的培育方法相比，使用新方法可使实验鼠体细胞转化为诱导多能干细胞的比率提高4倍左右；人类体细胞转化为诱导多能干细胞的比率提高到3倍左右；与只植入其他3种基因培育诱导多能干细胞相比，使用新方法培育的诱导多能干细胞分化成实验鼠生殖细胞的比率约是前者的5倍。
尽管用L—Myc基因代替c—Myc基因培养的诱导多能干细胞为何不产生癌症的机理尚不清楚，但这至少为使用这类诱导多能干细胞奠定了安全的基础，因为使用这类干细胞不会患癌或少患癌。
安全和有效
日本研究人员把用L—Myc基因代替c—Myc基因培养的诱导多能干细胞对老鼠进行实验性治疗，结果发现，这种干细胞既具有修复功能，又不会引起癌症。研究人员用新方法让老鼠胎儿皮肤细胞生成诱导多能干细胞，又把这种干细胞移植到经过特殊培养的老鼠脑部。结果发现，诱导多能干细胞在移植半年后也没有发育成癌细胞，因而判断这种诱导多能干细胞是安全的。
同时，研究人员将这种诱导多能干细胞培育成神经干细胞，然后移植到因脊髓神经受损而失去行动能力的老鼠体内，结果新细胞在老鼠脊髓内存活，并且使运动神经获得再生，老鼠的行动能力因此得到恢复。
这两个实验表明，用基因组合新方法研制的诱导多能干细胞进行组织再生治疗不仅有效，而且安全。现在就剩下进行人体实验，一旦人体实验获得成功，再生医学会产生突破性进展。
另一方面，既然使用人胚胎干细胞有让人患癌的隐忧，现在研究人员用干细胞进行再生医学的探索转移到了不用胚胎干细胞，而是利用多种基因诱导的方法让普通细胞生成有特异性的干细胞，也即可以生长为某种组织的干细胞，但是又不会导致癌症。
美国斯坦福大学和加利福尼亚大学的研究人员对老鼠进行研究，发现了两栖动物蝾螈的四肢可以再生，而哺乳动物却无法再生的原因。他们的研究再次证明了过去的假说，哺乳动物放弃再生能力，是因为再生可能导致癌症。在这个过程中，一种称为肿瘤抑制的基因(Rb)和另一种称为ARF的基因起到了重要作用，它们具有阻止组织再生的功能。
研究人员把称为Gata4、Mef2c和Tbx5的三种基因植入老鼠体内的细胞，同时抑制Rb和ARF基因的作用，结果老鼠体内原本只具有结构功能的普通成纤维细胞转变为搏动的心脏细胞，这一过程只需要几天。如果这一实验未来能在人体证实，那么，利用干细胞修复组织的再生医学将会进入一个新的境界。
当然，今天国内外的研究人员和临床医生也在积极探索采用各种干细胞治疗疾病，也获得了初步成果。例如，除了汗腺再生和皮肤再生已经用于临床外，研究人员还在探索用人体固有的干细胞来治疗疾病。美国哈佛大学干细胞研究所的肯尼思·建研究小组用人体固有的心脏干细胞来治疗心肌梗死，在动物身上的试验表明效果要比其他干细胞好。美国埃默里大学的阿什德·奎育米研究小组对心肌梗死患者进行临床一期干细胞试验治疗，对病人注射不同剂量的骨髓干细胞，产生了良好的治疗效果。
干细胞与癌症
但是，干细胞用于治病却一直有一个让人不安的担心，如果控制不好，治病所用的干细胞就有可能演变为难以制约的肿瘤，甚至发展为癌症。尤其是全能分化的胚胎干细胞有可能不受控制地生长，生成癌症。
再生医生的概念起源于蝾螈和壁虎等动物，后者在断了尾巴和四肢后，很快就能长出新的尾巴和四肢，原因在于它们体内有功能强大的再生干细胞，并且有启动它们迅速生长的机制。人们在感叹自身不如之时，也触发了模仿这些动物的自我修复功能来修复自身组织和机体的想法，这就是再生医学的思路。不过，人类也庆幸自身没有蝾螈一样的再生能力，如果有这样的再生能力，那么人体就不可避免地会患癌。因为，癌症就是因为机体内一些器官和组织的细胞不能受到控制而疯长时产生的，这些疯长的细胞要么是干细胞，要么是与干细胞有关。
1997年加拿大多伦多大学的分子生物学家乔治·狄克从一种称为急性髓细胞白血病(AML)的“血癌”中分离出了疑似干细胞。AML细胞的特征之一是表面有两种蛋白质，CD34和CD38，而含CD34蛋白质的只是其中一小部分，约占0.2％。狄克认为，这些少数细胞就是干细胞。
而且，后来的研究发现，在乳腺癌、脑癌、前列腺癌、结肠癌、胰腺癌、卵巢癌、肺癌、膀胱癌、黑色素瘤、肉瘤、AML、慢性骨髓细胞白血病、何杰金(氏)淋巴瘤和骨髓瘤等恶性肿瘤中，都有干细胞的踪影。
所以，研究人员提出了两种假说来解释这一现象。一种假说认为，干细胞控制肿瘤的发生。肿瘤内至少有两种细胞，一种是占主要比例的子细胞，另一种是一小部分干细胞。而且人体的组织都有干细胞，它们的职能介于性细胞和普通体细胞之间。干细胞一般是将体细胞严格约束起来，但允许身体组织更新。没有干细胞，组织更新就会发生在任何体细胞甚至所有体细胞中，即发生癌变。同时，如果干细胞发生不良突变，也会无法抑制体细胞的肆意增长，从而产生癌症。
另一种假说则认为，干细胞直接引发肿瘤，尤其是在用干细胞治疗疾病后。
2009年，以色列医生发现，一名陷于绝望的患致命性脑病的男孩采用了注射胚胎干细胞的治疗后，引发了男孩大脑和脊髓中的肿瘤产生。这位以色列男孩患的是一种罕见的疾病，共济失调毛细血管扩张症，表现为进行性小脑性共济失调，眼球结膜和面部皮肤的毛细血管扩张等。以色列的医生经过调查表明，这名男孩在俄罗斯接受干细胞注射治疗后大脑和脊髓中产生的肿瘤就是由注入其体内的外源性胚胎神经干细胞增生所引起。
目前，人们倾向于认为是干细胞不受控制的生长诱发了癌症。
防止干细胞发生癌变
2007年儿月20日，美国和日本的两个科学小组同时宣布，他们成功地将人体皮肤细胞改造成了几乎可以和胚胎干细胞媲美的干细胞。其中，日本京都大学的山中伸弥研究小组的成果更引人关注。他们使用逆转录病毒把4种基因0ct3／4、Sox2、c-Myc和Klf4转移到人的成体细胞中，把成体细胞转化为了诱导多能干细胞(iPs)。这也意味着，未来临床上不需要人体胚胎干细胞就可以直接获得干细胞来治疗疾病，因为使用人体胚胎干细胞有着很多伦理争论。
但是。诱导多能干细胞也可能诱发癌变。因为，已有一些研究证明，人体纤维原细胞制作的诱导多能干细胞具有高度致癌的危险。但是，现在研究人员发现，如果在培育诱导多能干细胞的时候，调整某种基因，如用L—Myc基因代替c—Myc基因，就可以大幅降低诱导多能干细胞癌变的风险，从而生成安全的诱导多能干细胞。
在以前的研究中，日本的山中伸弥等人为了避免诱导多能干细胞的致癌性，也尝试过用植2x3种基因来培育诱导多能干细胞，但是，这种方式生成的诱导多能干细胞质量较差。此后，研究人员发现，L—Myc基因的结构与c—Myc基因非常相近。为了比较两种基因的功能，他们分别把这两种基因搭配其他3种基因一起植入实验鼠体细胞中，培育出诱导多能干细胞。然后再让诱导多能干细胞分化成生殖细胞，并孕育出实验鼠后代。约两年后，用含c—Myc基因的诱导多能干细胞孕育的实验鼠后代有70％以上出现了肿瘤，但利用L—Myc基因的诱导多能干细胞孕育的实验鼠后代则几乎未发现肿瘤。
而且，用L—Myc基因代替c—Myc基因培育诱导多能干细胞的效率也比较高。与使用原先的培育方法相比，使用新方法可使实验鼠体细胞转化为诱导多能干细胞的比率提高4倍左右；人类体细胞转化为诱导多能干细胞的比率提高到3倍左右；与只植入其他3种基因培育诱导多能干细胞相比，使用新方法培育的诱导多能干细胞分化成实验鼠生殖细胞的比率约是前者的5倍。
尽管用L—Myc基因代替c—Myc基因培养的诱导多能干细胞为何不产生癌症的机理尚不清楚，但这至少为使用这类诱导多能干细胞奠定了安全的基础，因为使用这类干细胞不会患癌或少患癌。
安全和有效
日本研究人员把用L—Myc基因代替c—Myc基因培养的诱导多能干细胞对老鼠进行实验性治疗，结果发现，这种干细胞既具有修复功能，又不会引起癌症。研究人员用新方法让老鼠胎儿皮肤细胞生成诱导多能干细胞，又把这种干细胞移植到经过特殊培养的老鼠脑部。结果发现，诱导多能干细胞在移植半年后也没有发育成癌细胞，因而判断这种诱导多能干细胞是安全的。
同时，研究人员将这种诱导多能干细胞培育成神经干细胞，然后移植到因脊髓神经受损而失去行动能力的老鼠体内，结果新细胞在老鼠脊髓内存活，并且使运动神经获得再生，老鼠的行动能力因此得到恢复。
这两个实验表明，用基因组合新方法研制的诱导多能干细胞进行组织再生治疗不仅有效，而且安全。现在就剩下进行人体实验，一旦人体实验获得成功，再生医学会产生突破性进展。
另一方面，既然使用人胚胎干细胞有让人患癌的隐忧，现在研究人员用干细胞进行再生医学的探索转移到了不用胚胎干细胞，而是利用多种基因诱导的方法让普通细胞生成有特异性的干细胞，也即可以生长为某种组织的干细胞，但是又不会导致癌症。
美国斯坦福大学和加利福尼亚大学的研究人员对老鼠进行研究，发现了两栖动物蝾螈的四肢可以再生，而哺乳动物却无法再生的原因。他们的研究再次证明了过去的假说，哺乳动物放弃再生能力，是因为再生可能导致癌症。在这个过程中，一种称为肿瘤抑制的基因(Rb)和另一种称为ARF的基因起到了重要作用，它们具有阻止组织再生的功能。
研究人员把称为Gata4、Mef2c和Tbx5的三种基因植入老鼠体内的细胞，同时抑制Rb和ARF基因的作用，结果老鼠体内原本只具有结构功能的普通成纤维细胞转变为搏动的心脏细胞，这一过程只需要几天。如果这一实验未来能在人体证实，那么，利用干细胞修复组织的再生医学将会进入一个新的境界。
当然，今天国内外的研究人员和临床医生也在积极探索采用各种干细胞治疗疾病，也获得了初步成果。例如，除了汗腺再生和皮肤再生已经用于临床外，研究人员还在探索用人体固有的干细胞来治疗疾病。美国哈佛大学干细胞研究所的肯尼思·建研究小组用人体固有的心脏干细胞来治疗心肌梗死，在动物身上的试验表明效果要比其他干细胞好。美国埃默里大学的阿什德·奎育米研究小组对心肌梗死患者进行临床一期干细胞试验治疗，对病人注射不同剂量的骨髓干细胞，产生了良好的治疗效果。