目的观察从肾论治肾虚髓亏型阿尔茨海默病(Alzheimer’s disease,AD)患者的临床疗效。方法采用随机、双盲双模拟、阳性药物平行对照研究设计。将68例AD患者分为试验组和对照组,试验组采用补肾益髓方与多奈哌齐模拟剂;对照组采用多奈哌齐与补肾益髓方模拟剂。在治疗前、治疗后24周及治疗后48周进行简易智能精神状态量表(mini-mental state examination,MMSE)评分,同时观察临床疗效。结果治疗24周后,试验组MMSE总分、语言、延迟回忆、注意力及计算力较治疗前改善(均P<0.05);对照组MMSE总分、语言、注意力及计算力较治疗前改善(均P<0.05)。试验组延迟回忆优于对照组,2组MMSE总分及余各分项差异无统计学意义。治疗后48周,试验组MMSE总分、延迟回忆、注意力及计算力较治疗前改善(P<0.05);对照组MMSE总分及各分项较治疗前无统计学意义。试验组MMSE总分优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05),余各分项差异无统计学意义。结论补肾益髓方对改善AD患者的神经功能具有一定疗效。